Ultragenyx Pharmaceutical Inc (RARE) Ganando

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. es una empresa biofarmacéutica que se dedica a la identificación, adquisición, desarrollo y comercialización de productos novedosos para el tratamiento de enfermedades genéticas. La empresa tiene su sede en Novato, California, y cuenta actualmente con 1.294 empleados a tiempo completo. La empresa realizó su IPO el 31 de enero de 2014. Se centra en la identificación, adquisición, desarrollo y comercialización de productos innovadores para tratar enfermedades genéticas raras y ultrarraras graves. Sus terapias y proyectos en fase de investigación clínica comprenden cuatro categorías de productos: biológicos, moléculas pequeñas, terapia génica con AAV y candidatos a productos de ácidos nucleicos. Entre los cuatro productos aprobados figuran Crysvita (burosumab) para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH) y la osteomalacia inducida por tumor (TIO), Mepsevii (vestronidasa alfa) para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII (MPSVII) o síndrome de Sly, Dojolvi (trihexanoina) para el tratamiento de desórdenes en la oxidación de ácidos grasos de cadena larga (LC-FAOD), y Evkeeza (evinacumab) para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH). Los candidatos a productos clínicos incluyen DTX401, DTX301, UX701, UX143, UX111 y GTX-102. UX143 está indicado para el tratamiento de la osteogénesis imperfecta.