Uniqure NV (QURE) Ganando

uniQure NV se dedica a la investigación, desarrollo y comercialización de terapias génicas innovadoras. La empresa tiene su sede en Ámsterdam, en la provincia de Noord-Holland, y actualmente cuenta con 209 empleados a tiempo completo. La empresa salió a bolsa el 5 de febrero de 2014. La empresa busca desarrollar tratamientos que se administren una sola vez y que potencialmente puedan curar a pacientes que sufren enfermedades genéticas y otras graves. La empresa desarrolla una cartera de terapias génicas, tanto internamente como a través de colaboraciones. La empresa produce terapias génicas basadas en virus asociados a adenovirus (AAV) en sus propias instalaciones, utilizando un proceso de fabricación propio, a escala comercial y conforme a las buenas prácticas de fabricación actuales. AMT-061, el principal candidato a producto de la empresa para pacientes con hemofilia B, se encuentra en la fase de dosificación de un estudio fundamental. AMT-130, el candidato a producto para pacientes con la enfermedad de Huntington, está en fase I/II de estudio clínico.