PTC Therapeutics Inc (PTCT) Ganando

PTC Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica que se centra en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos raros. La empresa tiene su sede en Warren, Nueva Jersey, y actualmente cuenta con 939 empleados a tiempo completo. La empresa salió a bolsa el 20 de junio de 2013. La compañía se enfoca en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a niños y adultos que viven con trastornos raros. Su cartera terapéutica diversificada incluye varios productos comerciales y candidatos a productos en distintas etapas de desarrollo, incluidas las etapas de descubrimiento, investigación y clínicas, orientados al desarrollo de nuevos tratamientos para múltiples áreas terapéuticas relacionadas con enfermedades raras en los ámbitos de la neurología y el metabolismo. La empresa cuenta con dos productos, Translarna (ataluren) y Emflaza (deflazacort), para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno raro y potencialmente mortal. Su medicamento Upstaza es una terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de la AADC (ácido aromático L-amino decarboxilasa), un trastorno raro del sistema nervioso central (SNC). Tegsedi y Waylivra son medicamentos destinados al tratamiento de enfermedades raras. Evrysdi es un tratamiento para la atrofia muscular espinal (SMA).