ProQR Therapeutics NV (PRQR) Ganando

ProQR Therapeutics NV es una compañía biofarmacéutica en fase clínica que se dedica al descubrimiento y desarrollo de terapias de ARN para el tratamiento de enfermedades genéticas raras graves, con especial enfoque en enfermedades oculares hereditarias. La empresa tiene su sede en Leiden, Zuid-Holland, y actualmente emplea a 166 trabajadores a tiempo completo. La compañía salió a bolsa el 18 de septiembre de 2014. Se encuentra comprometida con el descubrimiento y desarrollo de terapéuticos basados en ácido ribonucleico (ARN) para tratar trastornos genéticos severos. La empresa diseña sus candidatos terapéuticos para dirigirse específicamente al ARN mensajero defectuoso, o ácido ribonucleico mensajero (ARNm), transcrito a partir de un gen mutado, con el fin de restaurar la expresión y función de la proteína normal o de tipo silvestre. Sus candidatos a productos incluyen QR-010, un oligonucleótido basado en ARN para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ), y QR-110, un oligonucleótido para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber (ACL).