Intellia Therapeutics Inc (NTLA) Ganando

Intellia Therapeutics, Inc. es una empresa clínica de edición genómica que se dedica al desarrollo de terapias curativas mediante el sistema CRISPR/Cas9. La compañía tiene su sede en Cambridge, Massachusetts, y actualmente emplea a 403 trabajadores a tiempo completo. La empresa salió a bolsa el 6 de mayo de 2016. CRISPR es una tecnología de edición génica que a veces también se denomina CRISPR/Cas o CRISPR/Cas9 cuando se refiere al uso de la tecnología CRISPR con la enzima Cas9. Sus candidatos a productos in vivo abordan enfermedades genéticas mediante la implementación de sus tecnologías, incluido CRISPR/Cas9 administrado mediante nanopartículas lipídicas (LNP), como terapia para enfermedades con necesidades médicas no satisfechas elevadas. Sus principales candidatos a productos in vivo, nexiguran ziclumeran (nex-z o NTLA-2001) para el tratamiento de la amiloidosis por transtirretina (ATTR) y NTLA-2002 para el tratamiento del angioedema hereditario (HAE), son los primeros candidatos a terapias basadas en CRISPR que se administran de forma sistémica, mediante infusión intravenosa (IV), para realizar una edición precisa de un gen en un tejido diana en humanos. En cuanto a sus candidatos a productos ex vivo, aplica sus tecnologías para crear terapias con células modificadas dirigidas a enfermedades inmuno-oncológicas y autoinmunes.