Amicus Therapeutics, Inc. es una empresa biotecnológica que se centra en el descubrimiento, desarrollo y distribución de medicamentos para personas que viven con enfermedades metabólicas. La empresa tiene su sede en Princeton, Nueva Jersey, y actualmente cuenta con 499 empleados a tiempo completo. La empresa realizó su OPI el 31 de mayo de 2007. Sus dos terapias comercializadas son Galafold, la primera monoterapia oral para personas que viven con la enfermedad de Fabry que presentan variantes genéticas tratables, y Pombiliti + Opfolda, un tratamiento de dos componentes para adultos que viven con la enfermedad de Pompe de inicio tardío. Como monoterapia oral con miglustato, Galafold está diseñado para unirse y estabilizar una enzima alfa-galactosidasa A endógena en aquellos pacientes cuyas variantes genéticas hayan sido identificadas como tratables en un ensayo celular realizado bajo Buenas Prácticas de Laboratorio. Pombiliti + Opfolda consiste en una enzima rhGAA modificada, cipaglucosidasa alfa-atga, con una estructura de carbohidrato optimizada para mejorar la captación celular, administrada por vía intravenosa en combinación con miglustato administrado oralmente. Además, actualmente están en marcha estudios clínicos en pacientes pediátricos tanto para poblaciones con la enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD) como con la enfermedad de Pompe infantil (IOPD).
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