Benitec Biopharma Inc (BNTC) Ganando

Benitec Biopharma, Inc. es una empresa biotecnológica en fase de desarrollo que se dedica a la creación de medicamentos genéticos novedosos. La empresa tiene su sede en Hayward, California, y cuenta actualmente con 16 empleados a tiempo completo. La empresa realizó su OPI el 11 de julio de 2012. La compañía se centra en el desarrollo de medicamentos genéticos innovadores. Su plataforma exclusiva Silence and Replace basada en ácido desoxirribonucleico (ADN) dirigido al ácido ribonucleico (ARN) combina la interferencia del ARN (RNAi) con la terapia génica para crear medicamentos que permiten simultáneamente un silenciamiento sostenido de los genes causantes de enfermedades y la administración consecuente de genes de reemplazo tipo salvaje tras una sola dosis del constructo terapéutico. La empresa está desarrollando terapias basadas en Silence and Replace (BB-301) para afecciones humanas crónicas y potencialmente mortales, incluyendo la distrofia muscular oculofaríngea (OPMD). BB-301 es una terapia génica basada en vectores virales asociados (AAV) diseñada para silenciar la expresión de genes causantes de enfermedades (para ralentizar o detener el mecanismo subyacente de progresión de la enfermedad) y reemplazar simultáneamente los genes mutantes con genes normales, tipo salvaje.