(P1) Scholar Rock ha reavivado las esperanzas para su novedoso tratamiento contra la atrofia muscular espinal, apitegromab, tras volver a presentar su solicitud de licencia ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), lo que provocó que sus acciones se dispararan un 14 %. La presentación se produce tras un revés regulatorio en 2025 y encamina a la empresa hacia una posible aprobación en EE. UU. para finales de septiembre de 2026.
(P2) "La nueva presentación de nuestra BLA para apitegromab marca un paso importante en nuestra misión de llevar la primera terapia dirigida a los músculos del mundo a niños y adultos que viven con AME", afirmó David L. Hallal, presidente y director ejecutivo de Scholar Rock, en un comunicado. "Seguimos alentados por el compromiso de la FDA y el sentido de urgencia compartido".
(P3) La solicitud anterior de la empresa recibió una Carta de Respuesta Completa en septiembre de 2025, que citaba problemas en una planta de fabricación operada por Catalent Indiana, LLC. La nueva presentación ahora incluye tanto el sitio de Catalent como una segunda planta de llenado y acabado con sede en los EE. UU., una medida destinada a reforzar la cadena de suministro del fármaco. Scholar Rock dijo que acordó con la FDA volver a presentar la solicitud antes de una reinspección formal de la planta de Catalent.
(P4) Una aprobación sería un evento importante de reducción de riesgos para Scholar Rock, desbloqueando una nueva fuente de ingresos de lo que podría ser la primera terapia de su clase. Apitegromab está diseñado como un complemento a los tratamientos existentes dirigidos a SMN, un mercado con actores establecidos. La FDA ha fijado una fecha de acción PDUFA para finales de septiembre de 2026, y se espera una decisión de la Agencia Europea de Medicamentos para mediados de 2026.
Un nuevo enfoque para la AME
Apitegromab es un anticuerpo monoclonal que funciona inhibiendo la miostatina, una proteína que restringe naturalmente el crecimiento muscular. Al bloquear la miostatina, el fármaco pretende aumentar la masa y la fuerza muscular. Este mecanismo de acción es distinto de las terapias actuales para la AME que se centran en aumentar la producción de la proteína SMN, deficiente en la enfermedad.
El fármaco se posiciona como un tratamiento complementario para pacientes que ya reciben una terapia SMN. En su ensayo pivotal de Fase 3, apitegromab demostró mejoras estadísticamente significativas y clínicamente relevantes en la función motora para estos pacientes. La FDA ha otorgado al fármaco múltiples designaciones especiales, incluidas la Revisión Prioritaria y la Vía Rápida, destacando la necesidad de nuevas opciones de tratamiento. El éxito de la nueva presentación y el cronograma claro hacia una decisión mejoran significativamente las perspectivas comerciales de la empresa.
Este artículo tiene únicamente fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
Edgen Stock·Apr 01 2026, 17:59
