La FDA da luz verde a Kresladi, las acciones de RCKT suben un 10%
Las acciones de Rocket Pharmaceuticals (RCKT) subieron un 10% en las operaciones previas al mercado el viernes, después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. aprobara su terapia génica, Kresladi, el 27 de marzo de 2026. La terapia es el primer tratamiento aprobado para la deficiencia severa de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), un trastorno inmunitario raro y a menudo fatal que afecta a los niños. Kresladi está específicamente aprobado para pacientes pediátricos que carecen de un donante hermano compatible para un trasplante de células madre, el estándar de atención anterior.
La terapia, conocida químicamente como marnetegragene autotemcel, se administra como una única dosis intravenosa. Se crea modificando genéticamente las propias células madre hematopoyéticas de un paciente para introducir una copia funcional del gen ITGB2, que es defectuoso en pacientes con LAD-I. Esta aprobación histórica proporciona una opción de tratamiento crítica para una enfermedad que tiene una tasa de mortalidad de aproximadamente el 75% dentro de los dos primeros años de vida.
La aprobación sigue al rechazo de fabricación de junio de 2024
La aprobación regulatoria marca un giro significativo para Rocket Pharmaceuticals. La FDA había rechazado inicialmente Kresladi en junio de 2024, citando la necesidad de más información sobre los procesos de fabricación de la compañía. Rocket volvió a presentar su solicitud en octubre de 2024 después de abordar las preocupaciones de la agencia. Este segundo intento exitoso reduce el riesgo de la plataforma de fabricación de la empresa y valida su enfoque estratégico.
Esta victoria sigue a un cambio estratégico deliberado por parte de la compañía, que previamente retiró su solicitud de comercialización para RP-L102, una terapia génica para la anemia de Fanconi. La compañía declaró que la retirada fue por razones comerciales, lo que le permitió concentrar sus recursos en llevar Kresladi al mercado.
Rocket obtiene un activo de 200 millones de dólares con el Vale de Revisión Prioritaria
Aunque se espera que Kresladi tenga un precio de varios millones de dólares, su potencial de ingresos directos está limitado por la rareza de la enfermedad, que afecta a un estimado de una de cada millón de personas. Sin embargo, la aprobación de la FDA ofrece un beneficio financiero más inmediato: un Vale de Revisión Prioritaria (PRV) transferible. Estos vales pueden venderse a otras compañías farmacéuticas por sumas de hasta 200 millones de dólares, lo que proporciona una fuente sustancial de capital no dilutivo. Los sólidos datos clínicos, que muestran una supervivencia del paciente del 100% a los dos años en los ensayos, proporcionan un argumento sólido tanto para la fijación de precios como para el reembolso por parte de las aseguradoras.
Edgen Stock·Mar 27 2026, 11:55
