Joenja de Pharming se Acercó a la Aprobación de la UE para una Enfermedad Rara

Edgen Stock·Mar 27 2026, 08:21

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Puntos Clave

El fármaco de Pharming Group para enfermedades raras, Joenja (leniolisib), recibió una recomendación positiva de un comité regulador clave de la Unión Europea, lo que aumenta significativamente la probabilidad de una aprobación total en el mercado en el segundo trimestre de 2026. Esto lo convertiría en el primer tratamiento aprobado en la UE para la inmunodeficiencia rara, APDS.

Vía de Aprobación de la UE Despejada: El CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos emitió una opinión positiva el 27 de marzo de 2026 para Joenja para tratar el APDS en pacientes de 12 años o más.
Acceso a Nuevo Mercado en el T2 de 2026: Se espera una decisión final de la Comisión Europea en un plazo de dos meses, lo que otorgaría acceso a los 27 estados miembros de la UE, además de Noruega, Islandia y Liechtenstein.
Impulso Global: La recomendación europea sigue a una aprobación separada para Joenja en Japón el 24 de marzo, estableciendo un patrón de resultados regulatorios exitosos.

Joenja Supera un Obstáculo Clave de la UE con Opinión Positiva el 27 de marzo

Pharming Group (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) se prepara para un catalizador de mercado significativo después de que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos emitiera una opinión positiva para su fármaco Joenja (leniolisib) el 27 de marzo de 2026. La recomendación es para el tratamiento del síndrome de inmunodeficiencia primaria activado por fosfoinositol 3-quinasa delta (APDS), una inmunodeficiencia primaria rara y progresiva, en pacientes de 12 años o más.

Ahora se espera una autorización de comercialización final de la Comisión Europea en el segundo trimestre de 2026. Si se concede, Joenja se convertiría en el primer tratamiento aprobado para APDS en la Unión Europea, un mercado que cubre los 27 estados miembros. La decisión del CHMP se basó en un ensayo clínico de Fase II/III que involucró a 31 pacientes y que demostró un impacto estadísticamente significativo en las medidas de desregulación inmunitaria de la enfermedad.

Éxitos Regulatorios Aumentan con la Aprobación en Japón

Esta perspectiva europea positiva llega pocos días después de que Joenja obtuviera la aprobación en Japón el 24 de marzo de 2026, para el tratamiento de APDS en pacientes de cuatro años o más. Este hito marcó la primera aprobación global del fármaco en la población de pacientes más jóvenes de 4 a 11 años, lo que demuestra la solidez de sus datos clínicos en diferentes grupos de edad.

En conjunto, las sucesivas victorias regulatorias en Europa y Japón señalan un fuerte impulso comercial global para Pharming. Joenja, que se dirige a la causa subyacente del APDS, ya está aprobado y se vende en los Estados Unidos y el Reino Unido. La exitosa expansión a los principales mercados internacionales consolida la posición del fármaco como la principal terapia dirigida para el APDS, una enfermedad que afecta a entre una y dos personas por millón en todo el mundo.