MZE829 reduce la proteinuria en un 35.6% en el ensayo de fase 2
Maze Therapeutics (Nasdaq: MAZE) anunció el 25 de marzo de 2026 que su ensayo de fase 2 HORIZON para MZE829 había alcanzado sus objetivos principales, proporcionando la primera prueba de concepto clínica para el fármaco oral en pacientes con enfermedad renal mediada por APOL1 (AMKD). Después de 12 semanas de tratamiento, los pacientes mostraron una reducción media del 35.6% en la proteinuria, medida por la relación albúmina-creatinina en orina (uACR). La compañía informó que el tratamiento fue bien tolerado y no se registraron eventos adversos graves.
Los resultados son significativos para el más de un millón de pacientes con AMKD en EE. UU., ya que la reducción de la proteinuria es un marcador clave para retrasar la progresión de la enfermedad. Notablemente, el 50% de los pacientes en el ensayo lograron una reducción de uACR superior al 30%, un umbral ampliamente reconocido como clínicamente significativo. Los expertos asocian este nivel de reducción con un posible retraso de 10 años en la progresión a la enfermedad renal terminal.
Una reducción del 30% en la uACR está fuertemente correlacionada con un retraso de 10 años en la progresión a la enfermedad renal terminal y es ampliamente reconocida como un umbral clínicamente significativo. MZE829 tiene el potencial de ser una opción de tratamiento verdaderamente diferenciada.
— Kate Bramham, M.B.B.S., Ph.D., miembro del comité directivo de HORIZON.
Subgrupos objetivo muestran una eficacia más fuerte de hasta el 61.8%
Un análisis más profundo de los datos del ensayo revela un rendimiento aún más fuerte en subgrupos de pacientes específicos, lo que reduce aún más el riesgo del activo. Un subconjunto de pacientes con glomerulosclerosis segmentaria focal (FSGS), una forma grave de la enfermedad que causa cicatrización renal, demostró una reducción media de la proteinuria del 61.8%. Además, los pacientes con AMKD no diabéticos tratados con MZE829 experimentaron una reducción media del 48.6% en la uACR. Estos resultados robustos en distintas poblaciones de pacientes subrayan el enfoque de doble mecanismo del fármaco, que inhibe tanto la formación de poros como la función de los canales en el riñón.
Un balance sólido respalda el programa pivotal
Impulsado por los datos positivos, Maze Therapeutics planea reunirse con los reguladores para diseñar y avanzar MZE829 a un programa pivotal. La compañía está bien capitalizada para perseguir esta próxima fase crítica de desarrollo. Según sus datos financieros de finales de 2025, Maze posee 360.0 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables, lo que proporciona una proyección de liquidez hasta 2028. Esta fortaleza financiera garantiza que la compañía pueda financiar su cartera de productos, incluyendo el inicio de otros dos ensayos de fase 2 en 2026, sin presiones financieras inmediatas. Aunque un ejecutivo vendió aproximadamente 1.5 millones de dólares en acciones el 10 de marzo, la transacción se ejecutó bajo un plan de negociación Rule 10b5-1 preestablecido, y el ejecutivo conserva más de 267,000 opciones sobre acciones.
Edgen Stock·Mar 25 2026, 11:24
