Intellia Therapeutics révèle des données de Phase 1 positives à plus long terme pour le Nexiguran Ziclumeran
Intellia Therapeutics Inc. (NTLA) a annoncé des données de suivi positives à plus long terme issues de son étude de Phase 1 sur le nexiguran ziclumeran (nex-z) expérimental pour l'amylose transthyrétine (ATTR) héréditaire avec polyneuropathie (ATTRv-PN). Les données, présentées lors de la 5ème Conférence annuelle internationale sur l'amylose ATTR et simultanément publiées dans le New England Journal of Medicine, soulignent le potentiel de cette thérapie génique comme traitement transformateur à dose unique. Ce développement marque une étape importante pour le pipeline d'Intellia dans le paysage concurrentiel de l'édition génétique.
Résultats cliniques détaillés
Les résultats de Phase 1 ont démontré des réductions rapides, profondes et durables de la transthyrétine (TTR), la protéine responsable de la maladie dans l'ATTRv-PN. Les patients recevant une dose unique de 0,3 mg/kg ou plus (n=33) ont présenté une réduction moyenne de la TTR sérique de 92 % à 24 mois. Pour les 12 patients suivis pendant 36 mois, la réduction moyenne de la TTR sérique s'est maintenue à 90 %.
Au-delà de la réduction de la TTR, le nex-z a montré des améliorations cliniquement significatives dans la progression de la maladie. Parmi les 18 patients ayant terminé une évaluation modifiée du score de déficience neuropathique +7 (mNIS+7) à 24 mois, 72 % ont démontré des améliorations d'au moins 4 points. Il est à noter que cela incluait la plupart des patients qui avaient précédemment connu une progression sous patisiran, une thérapie concurrente. De plus, 89 % de l'ensemble des 36 patients de l'essai de Phase 1 ont montré une amélioration ou une stabilité des scores d'invalidité par polyneuropathie (PND) jusqu'à 24 mois par rapport à la ligne de base. Le traitement a été généralement bien toléré à toutes les doses, les réactions liées à la perfusion, légères à modérées, étant les événements indésirables les plus courants, et aucun nouvel événement lié au médicament n'ayant été signalé pendant la période de suivi. Trois cas d'élévation des enzymes hépatiques se sont résolus spontanément.
Contexte du marché et dynamiques concurrentielles
Les données positives pour le nex-z positionnent Intellia pour potentiellement perturber le marché de l'ATTRv-PN, actuellement dominé par les thérapies chroniques. S'il est approuvé, le nex-z offrirait une option de traitement à dose unique, contrastant avec les traitements chroniques existants tels que l'Onpattro (patisiran) et l'inotersen (Tegsedi) d'Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY). Ce potentiel d'une thérapie génique "une seule fois et c'est tout" pourrait offrir des avantages significatifs en termes de commodité pour le patient et d'efficacité à long terme, capturant potentiellement une part de marché substantielle.
Le marché plus large des traitements ATTR connaît des changements dynamiques. Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) a récemment signalé une forte augmentation du prix de son action, gagnant plus de 15 % suite à la performance exceptionnelle au T2 2025 de sa thérapie ARNi, l'Amvuttra (vutrisiran). Les ventes d'Amvuttra ont atteint 491,95 millions de dollars, plus que doublant les revenus d'une année sur l'autre et dépassant les estimations des analystes. Cette performance robuste, tirée par une extension d'indication pour la cardiomyopathie amyloïde à médiation transthyrétine (ATTR-CM), a conduit Alnylam à relever ses prévisions annuelles pour son portefeuille TTR à 2,18 milliards à 2,28 milliards de dollars. Le succès de l'Amvuttra souligne la demande significative du marché pour des traitements ATTR efficaces et intensifie la concurrence entre les développeurs pharmaceutiques.
Aperçu financier et sentiment des analystes
Intellia Therapeutics (NTLA), avec une capitalisation boursière de 1,85 milliard de dollars, a vu son action gagner plus de 100 % au cours des six derniers mois, reflétant un sentiment de marché optimiste concernant son pipeline. La société maintient une solide position financière, rapportant 630,5 millions de dollars de liquidités à la fin du T2 2025 et une perte nette de 101,3 millions de dollars, une amélioration par rapport à l'année précédente. Bien que la société brûle actuellement des liquidités pour faire progresser son pipeline, ses réserves de liquidités substantielles devraient financer les opérations jusqu'au premier semestre 2027.
Le sentiment des analystes pour NTLA est largement positif, avec 11 analystes ayant récemment révisé leurs prévisions de bénéfices à la hausse. Les objectifs de prix pour l'action varient de 7 à 106 dollars par action. Par exemple, H.C. Wainwright a relevé son objectif de prix pour Intellia Therapeutics de 25 à 30 dollars, maintenant une note d'achat, citant l'enrôlement rapide dans les essais cliniques comme un indicateur positif d'intérêt et de progrès.
Perspectives et implications stratégiques
L'orientation stratégique d'Intellia est de tirer parti de la technologie d'édition génique basée sur CRISPR pour développer de nouveaux médicaments, premiers de leur catégorie. La société fait rapidement progresser son essai de Phase 3 MAGNITUDE-2 pour l'ATTR avec cardiomyopathie, l'enrôlement devant être terminé au premier semestre 2026 et une demande potentielle de licence de produit biologique (BLA) étant prévue pour 2028. Ce calendrier clair pour la commercialisation est crucial pour la confiance durable des investisseurs.
Les résultats cliniques positifs continus pour le nex-z, couplés aux progrès de la société dans ses essais de Phase 3, devraient renforcer considérablement la confiance des investisseurs dans les thérapies d'édition génique et les traitements des maladies rares. L'efficacité soutenue et le profil de sécurité favorable du nex-z renforcent le potentiel des traitements basés sur CRISPR à offrir des solutions durables, attirant potentiellement davantage d'investissements dans le secteur plus large de la biotechnologie axé sur les médicaments génétiques. Ce développement signifie un signal positif pour l'écosystème biotechnologique avancé, favorisant l'innovation et conduisant potentiellement à de meilleurs résultats pour les patients atteints de maladies génétiques.
source :[1] Intellia souligne les améliorations cliniques avec une dose unique de médicament expérimental (https://finance.yahoo.com/news/intellia-highl ...)[2] La performance exceptionnelle d'Amvuttra pousse les prévisions et le cours de l'action d'Alnylam à la hausse - FirstWord Pharma (https://vertexaisearch.cloud.google.com/groun ...)[3] Intellia Therapeutics annonce des données positives à long terme de phase 1 pour le Nexiguran Ziclumeran (nex-z) chez les patients atteints d'amylose transthyrétine (ATTR) héréditaire avec polyneuropathie (https://vertexaisearch.cloud.google.com/groun ...)