Edgen Stock·Apr 01 2026, 16:32Conclusiones clave
AstraZeneca anunció el martes que su sucesor de Strensiq, efzimfotase alfa, arrojó resultados mixtos en tres ensayos de Fase 3 para la enfermedad rara hipofosfatasia.
"Los resultados resaltan la heterogeneidad de la enfermedad y el valor de evaluar una gama de criterios de valoración clínicamente significativos", dijo Kathryn Dahir de Vanderbilt Health, investigadora principal del ensayo en adultos.
El fármaco cumplió con su criterio de valoración principal para mejorar la salud ósea en un ensayo de pacientes pediátricos y mantuvo de forma segura los beneficios en niños que cambiaron de Strensiq. Sin embargo, un tercer estudio en pacientes de 12 años o más no alcanzó su criterio de valoración principal, una prueba de caminata de seis minutos (6MWT).
Los datos mixtos complican el camino del fármaco para expandirse más allá del mercado pediátrico atendido por su predecesor Strensiq, cuyas ventas crecieron un 18 por ciento hasta los 1.680 millones de dólares el año pasado. AstraZeneca había pronosticado previamente ventas máximas para el fármaco sucesor de entre 3.000 y 5.000 millones de dólares.
El exitoso estudio pediátrico, conocido como MULBERRY, mostró una mejora estadísticamente significativa en la salud ósea para niños que no habían recibido tratamiento previo. El estudio abierto CHESTNUT confirmó que los pacientes podían cambiar de forma segura de Strensiq, que requiere inyecciones hasta seis veces por semana, a efzimfotase alfa quincenal mientras mantenían los beneficios terapéuticos.
En el ensayo HICKORY para pacientes adolescentes y adultos, AstraZeneca dijo que un desempeño mejor de lo esperado en el grupo de placebo contribuyó al incumplimiento del criterio de valoración principal. La compañía notó una mejora "nominalmente significativa" en el criterio de valoración secundario de la fatiga.
Strensiq, una terapia de reemplazo enzimático, es el único fármaco aprobado específicamente para la HPP. Los resultados mixtos de efzimfotase alfa podrían crear una oportunidad para competidores potenciales como AM Pharma, que está desarrollando su propia terapia de reemplazo enzimático, ilofotase alfa, actualmente en pruebas de Fase 1b.
A pesar del revés en la población adulta, AstraZeneca afirmó que los resultados generales son clínicamente significativos y planea discutirlos con las autoridades reguladoras globales. La capacidad de la empresa para asegurar una etiqueta amplia más allá de la pediatría será fundamental para lograr sus proyecciones de ventas máximas de miles de millones de dólares para la franquicia.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
