Scholar Rock (NASDAQ: SRRK) informó que su solicitud de licencia de productos biológicos presentada nuevamente para el apitegromab ha sido aceptada para revisión por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., con una fecha objetivo de decisión para el 30 de septiembre de 2026.
"Estamos más preparados que nunca para marcar el comienzo de la próxima fase de innovación para la comunidad de AME", afirmó David Hallal, director ejecutivo de Scholar Rock, en la conferencia telefónica sobre los resultados del primer trimestre de la empresa.
La actualización clave en la nueva presentación es la inclusión de una segunda planta de fabricación con sede en EE. UU., junto con el centro original de Catalent en Indiana. Una solicitud anterior fue rechazada el año pasado únicamente debido a problemas de inspección en las instalaciones de Catalent. La empresa terminó el primer trimestre con 480 millones de dólares en efectivo y equivalentes, reforzados por una disposición de deuda de 100 millones de dólares y 98 millones de dólares en ingresos de su programa de mercado (at-the-market).
Una aprobación convertiría al apitegromab en la primera terapia dirigida al músculo para la atrofia muscular espinal (AME), un mercado con un estimado de 35.000 pacientes a nivel mundial que han recibido al menos una terapia dirigida a SMN existente. La empresa también busca la aprobación europea y espera una opinión regulatoria para mediados de 2026.
Dos vías hacia la aprobación
La aceptación por parte de la FDA de la BLA con dos centros de fabricación independientes es un evento significativo de reducción de riesgos para Scholar Rock. El rechazo inicial en septiembre de 2025 no estuvo relacionado con la eficacia o seguridad del fármaco, sino con una "inspección general de rutina del sitio" de las instalaciones de terceros.
"Este enfoque subraya el entendimiento compartido entre la FDA y Scholar Rock sobre la necesidad insatisfecha en la comunidad de AME y la urgencia compartida de llevar el apitegromab a niños y adultos en los EE. UU. lo más rápido posible", dijo Hallal.
La FDA ya completó una reinspección sin previo aviso de las instalaciones de Catalent Indiana y se espera que las clasifique en un plazo de 90 días. Mientras tanto, Scholar Rock espera tener un amplio suministro comercial de la segunda planta disponible en el tercer trimestre, mucho antes de la fecha PDUFA de septiembre.
Actualización comercial y de la cartera de proyectos
Con la ruta regulatoria aclarada, Scholar Rock se está preparando para un lanzamiento comercial inmediato en los EE. UU. tras la aprobación. El director comercial Robert Keith Woods señaló que casi el 95 por ciento de los pacientes con AME continúan experimentando atrofia muscular a pesar del tratamiento con las terapias existentes que se dirigen a la proteína SMN. El apitegromab actúa inhibiendo la miostatina, una proteína que limita el crecimiento muscular, y está destinado a utilizarse junto con esos tratamientos.
La empresa también está avanzando en su cartera de proyectos, con un estudio de fase 2 de apitegromab en bebés y niños pequeños con AME, y un estudio de fase 2 planificado en pacientes con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD).
Este artículo tiene fines informativos únicamente y no constituye asesoramiento de inversión.
