Puntos clave
El fármaco en investigación efdoralprin alfa de Sanofi demostró superioridad frente a la terapia estándar en un ensayo de fase 2 para una enfermedad pulmonar rara, logrando niveles valle medios de alfa-1 antitripsina funcional (fAAT) más de tres veces superiores al estándar de atención actual. Los datos se presentaron en la Conferencia Internacional de la Sociedad Torácica Americana de 2026.
"Los datos de ElevAATE sugieren que efdoralprin alfa, a través de su mecanismo de acción, puede ser capaz de restaurar los niveles normales de AAT y mantener a los pacientes en ese rango por más tiempo que la terapia estándar", afirmó Igor Barjaktarevic, investigador principal del estudio y profesor asociado en la Escuela de Medicina David Geffen de la UCLA.
El estudio ElevAATe mostró que efdoralprin alfa, dosificado cada tres semanas, cumplió con su objetivo principal con un aumento medio en los niveles valle de fAAT de 24.1 μM. Esto fue significativamente mayor que el aumento de 7.6 μM observado en pacientes que recibieron la terapia semanal estándar derivada de plasma (p<0.0001). Un objetivo secundario clave mostró que los pacientes con el nuevo fármaco mantuvieron los niveles de fAAT en el rango normal durante el 100% de los días, en comparación con solo el 40.8% del tratamiento estándar.
Los resultados podrían suponer un avance significativo para los pacientes con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), una enfermedad genética rara que puede causar una enfermedad pulmonar grave. Efdoralprin alfa podría ser el primer enfoque de tratamiento nuevo en casi 40 años, ofreciendo una terapia más eficaz con la comodidad de una dosificación menos frecuente. Sanofi está ahora en contacto con las autoridades reguladoras mundiales sobre los próximos pasos del fármaco.
El efdoralprin alfa fue bien tolerado y mostró un perfil de seguridad comparable al de la terapia actual derivada de plasma. Cabe destacar que la incidencia de exacerbaciones de EPOC moderadas a graves, un acontecimiento adverso de especial interés, fue numéricamente menor en el brazo de efdoralprin alfa cada tres semanas (26.8%) en comparación con el brazo de atención estándar (44.4%). Los acontecimientos adversos más frecuentes incluyeron exacerbaciones de la EPOC, dolor de cabeza e infección por COVID-19.
La AATD es un trastorno hereditario infradiagnosticado caracterizado por niveles bajos de la proteína AAT, que protege los pulmones de la inflamación y el daño. Esta deficiencia conduce a un deterioro pulmonar progresivo, que a menudo resulta en enfisema. Se estima que el 90% de las aproximadamente 235,000 personas que viven con AATD en todo el mundo no están diagnosticadas.
Los datos positivos reducen significativamente el riesgo en la senda de desarrollo del fármaco y señalan un posible cambio importante en el panorama del tratamiento de la AATD. Los inversores estarán atentos a las actualizaciones sobre el compromiso de Sanofi con las autoridades reguladoras mundiales para el camino a seguir.
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