(P1) La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. otorgó la aprobación acelerada a Otarmeni de Regeneron Pharmaceuticals Inc., la primera terapia génica para una forma rara de sordera genética, después de que un ensayo fundamental mostrara que el 80 % de los participantes recuperó la audición.
(P2) "La aprobación de Otarmeni por parte de la FDA señala una nueva era en el tratamiento de las formas genéticas de pérdida auditiva, donde restablecer la audición natural las 24 horas del día, los 7 días de la semana, ahora es posible", dijo el Dr. A. Eliot Shearer, investigador del ensayo CHORD y otorrinolaringólogo en el Boston Children’s Hospital.
(P3) La aprobación se basó en los resultados del ensayo de Fase 1/2 CHORD en curso, donde 16 de los 20 participantes con pérdida auditiva relacionada con mutaciones del gen OTOF experimentaron mejoras significativas en la audición para la semana 24. Para los 12 participantes seguidos hasta las 48 semanas, el 42 % (cinco pacientes) logró niveles de audición normales, definidos como ≤25 decibelios, lo que les permite escuchar susurros.
(P4) Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) es una infusión intracoclear única diseñada para entregar una copia funcional del gen OTOF. Si bien Regeneron proporcionará la terapia de forma gratuita en los EE. UU., la aprobación establece una nueva frontera para las terapias génicas que se dirigen a las funciones neurosensoriales y consolida el liderazgo de Regeneron en medicina genética.
Una nueva era para la pérdida auditiva genética
La pérdida auditiva relacionada con OTOF es una afección ultra rara que afecta a aproximadamente 50 recién nacidos en los EE. UU. cada año. Es causada por mutaciones en el gen OTOF, que impiden la producción de otoferlina, una proteína esencial para la comunicación entre las células sensoriales del oído interno y el nervio auditivo. Aunque las estructuras del oído están intactas, la falta de esta proteína provoca una sordera profunda desde el nacimiento.
Históricamente, la afección se trataba con dispositivos como implantes cocleares, que amplifican el sonido pero no restauran el espectro completo de la audición natural. Otarmeni está diseñado para restaurar esta función proporcionando una copia funcional del gen directamente al oído interno.
"He sido testigo directo de cómo mi participante en el ensayo respondía a la voz de su madre, bailaba con música e interactuaba con el mundo, y estos momentos ahora son posibles para más niños nacidos con esta forma específica de pérdida auditiva", agregó Shearer.
Datos del ensayo y próximos pasos
El ensayo CHORD evaluó la seguridad y eficacia de Otarmeni en 20 participantes de entre 10 meses y 16 años. El criterio de valoración principal fue la mejora de la sensibilidad auditiva medida por audiometría de tonos puros (PTA). La terapia demostró una respuesta consistente y duradera, y todos los respondedores mantuvieron sus mejoras auditivas en la marca de las 48 semanas.
La aprobación continua de Otarmeni puede depender de la verificación del beneficio clínico en la parte confirmatoria del ensayo CHORD. El tratamiento se administra mediante un procedimiento quirúrgico similar al de la implantación coclear y no se recomienda para pacientes en los que el acceso al oído interno no sea factible.
La aprobación marca un hito importante para Regeneron, ya que representa su primer medicamento genético aprobado. "Este avance sin precedentes en la terapia génica ya ha demostrado ser un cambio de vida para muchos de los niños en nuestro ensayo clínico y sus familias", dijo George D. Yancopoulos, Director Científico de Regeneron.
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