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Novartis AG (NVS) recibió una opinión positiva del comité clave de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su terapia génica Itvisma, recomendando su aprobación para tratar a una amplia gama de pacientes con atrofia muscular espinal (AME). La decisión allana el camino para un nuevo tratamiento en un mercado que se proyecta alcanzará los 7.340 millones de dólares para 2030.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) respaldó Itvisma para niños de dos años o más, adolescentes y adultos con atrofia muscular espinal 5q. La recomendación se basa en un estudio de Fase III que muestra una mejora estadísticamente significativa de 2,39 puntos en la función motora, lo que ofrece una alternativa potencial de una sola vez a las terapias crónicas.
"Incluso una diferencia de 1 punto en la HFSME puede traducirse en ganancias funcionales tangibles para las personas con AME, como la capacidad de agarrar un bolígrafo", dijo el profesor Tim Hagenacker, del Departamento de Neurología del Hospital Universitario de Essen. "Preservar las capacidades existentes es fundamental, ya que mantener la independencia y la autonomía es un objetivo central de la atención para los pacientes que viven con una enfermedad neuromuscular progresiva".
La opinión positiva proviene del estudio de registro STEER, donde 75 pacientes que recibieron Itvisma mostraron una mejora de 2,39 puntos en la Escala Motora Funcional de Hammersmith (HFMSE) en comparación con una ganancia de 0,51 puntos en el grupo de control de 51 pacientes. El resultado fue estadísticamente significativo con un valor p de 0,0074, y los efectos se mantuvieron durante 52 semanas. La recomendación también fue respaldada por datos de los estudios STRENGTH y STRONG.
Se espera una decisión final sobre la autorización de comercialización por parte de la Comisión Europea en los próximos dos meses. De aprobarse, Itvisma se convertirá en la primera terapia de reemplazo génico en la UE para pacientes con AME de dos años o más. Itvisma es una inyección intratacal única diseñada para reemplazar el gen SMN1 ausente o defectuoso, la causa principal de la enfermedad.
Esto posiciona a Novartis para competir de manera más amplia con los tratamientos de AME existentes de Biogen Inc. y Roche Holding AG. La compañía ya comercializa Zolgensma, una terapia génica para bebés y niños pequeños con AME. La expansión a una población de pacientes de mayor edad con Itvisma podría aumentar significativamente la presencia de Novartis en el mercado de la AME, que crece a una tasa anual compuesta del 12,9 por ciento, según datos de The Business Research Company.
"Una opinión positiva del CHMP para Itvisma es un paso importante para abordar esta brecha", dijo Nicole Gusset, directora ejecutiva del grupo de defensa de pacientes SMA Europe, destacando las limitadas terapias innovadoras para niños mayores y adultos.
La aprobación consolidaría la posición de Novartis en el espacio de la terapia génica y proporcionaría un nuevo e importante flujo de ingresos. Para los pacientes, ofrece la posibilidad de un tratamiento único para reemplazar la carga de las terapias crónicas administradas regularmente. Los inversores ahora estarán atentos a la decisión final de la Comisión Europea en aproximadamente dos meses, que será el catalizador clave para el acceso al mercado en la UE.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
