Key Takeaways:
(P1) Eli Lilly está apostando hasta 2.250 millones de dólares en inteligencia artificial para resolver uno de los mayores desafíos de la medicina genética, tras firmar una colaboración de múltiples programas con la startup Profluent para diseñar nuevas herramientas de edición genética.
(P2) "La edición de ADN a escala de kilobases sigue siendo el santo grial en la medicina genética", afirmó Ali Madani, cofundador y director ejecutivo de Profluent, en un comunicado. "Nuestro trabajo con Lilly tiene como objetivo desbloquear estas terapias que antes se consideraban imposibles. Creemos que solo la IA puede crear las recombinasas de diseño necesarias para apuntar con precisión a cualquier ubicación en el genoma".
(P3) La asociación, anunciada el martes, se centrará en crear enzimas a medida llamadas recombinasas, capaces de insertar grandes fragmentos de ADN —incluso genes enteros— en ubicaciones específicas del genoma de un paciente. Aunque no se revelaron los términos financieros específicos más allá del valor potencial total, el acuerdo otorga a Lilly una licencia exclusiva para desarrollar y comercializar cualquier terapia resultante. El movimiento es parte de un impulso estratégico más amplio de Lilly en la medicina genética, que incluye el establecimiento de un nuevo centro de investigación en Boston y varias adquisiciones en el espacio de la terapia génica.
(P4) Lo que está en juego es la capacidad de tratar una amplia gama de enfermedades genéticas que actualmente son intratables debido a su heterogeneidad genética. A diferencia de los sistemas basados en CRISPR, que a menudo se centran en mutaciones de un solo gen, la tecnología buscada por Lilly y Profluent podría abordar afecciones causadas por múltiples mutaciones diferentes en las poblaciones de pacientes. La asociación valida el enfoque impulsado por IA de Profluent y señala una creciente demanda de las principales empresas farmacéuticas de IA avanzada para acelerar el descubrimiento de fármacos.
La colaboración tiene como objetivo ir más allá de las limitaciones de la edición genética convencional, que a menudo depende del descubrimiento de enzimas naturales que resultan funcionar para una tarea específica. La plataforma de Profluent, por el contrario, utiliza modelos de IA a gran escala para diseñar proteínas desde cero, creando enzimas personalizadas programadas para ejecutar ediciones precisas en ubicaciones genómicas exactas. Esto podría ampliar significativamente el alcance y la escalabilidad de las terapias de edición genética programables.
Para Eli Lilly, el acuerdo refuerza su cartera de innovación mientras disfruta de ingresos récord por sus exitosos medicamentos contra la obesidad y la diabetes. El mayor enfoque de la empresa en el mercado de terapia génica de alto crecimiento es un esfuerzo estratégico para construir su próxima generación de motores de ingresos. El campo está avanzando rápidamente, con éxitos recientes como Casgevy de Vertex Pharmaceutical, un tratamiento basado en CRISPR para la anemia de células falciformes, y un prometedor tratamiento in-vivo de Intellia Therapeutics para un trastorno genético raro, que demuestran el potencial transformador de las tecnologías de edición genética.
Al asociarse con una empresa nativa de IA como Profluent, Lilly está subcontratando eficazmente una parte altamente especializada y computacionalmente intensiva del proceso de descubrimiento. Esto permite al gigante farmacéutico combinar sus vastas capacidades de desarrollo clínico y comercialización con IA de vanguardia, un modelo que se está volviendo cada vez más prevalente en la industria.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
