Kyverna Therapeutics Inc. (Nasdaq: KYTX) anunció resultados positivos de un ensayo de registro para su terapia celular miv-cel en pacientes con síndrome de la persona rígida, con datos que muestran que el tratamiento revirtió la discapacidad y mejoró la movilidad, lo que hizo que sus acciones subieran más de un 23%.
“Vemos evidencia convincente de que una terapia de una sola vez puede resetear el sistema inmunológico, revertir el curso de la enfermedad y liberar a los pacientes de la carga de un tratamiento de por vida”, dijo Warner Biddle, director ejecutivo de Kyverna Therapeutics, en un comunicado. “Sin terapias aprobadas, creemos que miv-cel podría redefinir el paradigma de tratamiento para esta enfermedad debilitante y progresiva”.
El análisis primario del ensayo de fase 2 KYSA-8 mostró que una sola dosis de miv-cel condujo a mejoras estadística y clínicamente significativas en todos los criterios de valoración a las 16 semanas. Cabe destacar que el 85% de los 26 pacientes experimentaron una mejora significativa en la Caminata Cronometrada de 25 Pies (Timed 25-Foot Walk), una medida clave de la movilidad. La terapia también demostró un perfil de seguridad bien tolerado, sin casos de síndrome de liberación de citocinas (CRS) de alto grado ni neurotoxicidad.
Los resultados posicionan a miv-cel para convertirse potencialmente en el primer y único tratamiento aprobado para el síndrome de la persona rígida, una enfermedad neurológica rara y progresiva que afecta a unas 6.000 personas en los EE. UU. Kyverna está preparando ahora su solicitud de licencia biológica (BLA) para su presentación ante la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).
Un potencial reseteo inmunológico
Miv-cel es una terapia de células T con CAR autóloga dirigida a CD19. El tratamiento consiste en modificar las propias células T del paciente para atacar y eliminar las células B, que se consideran la fuente de autoanticuerpos patógenos en muchas enfermedades autoinmunes. El objetivo es lograr un reseteo profundo del sistema inmunológico con una sola administración, ofreciendo el potencial de una remisión duradera y sin medicamentos.
En el ensayo KYSA-8, este mecanismo mostró resultados sólidos. Más allá de las mejoras en la movilidad, el 77% de los pacientes vio mejorar sus puntuaciones de discapacidad en la Escala de Rankin Modificada, y todos los pacientes pudieron suspender las inmunoterapias crónicas fuera de etiqueta en las que confiaban anteriormente.
“La capacidad de miv-cel para disminuir significativamente la discapacidad, la rigidez y la hipersensibilidad, y mejorar la movilidad —los principales impulsores de la morbilidad del SPS— no tiene precedentes y es muy prometedora para esta población de pacientes desatendida”, dijo Amanda Piquet, investigadora principal del ensayo y Directora de Neurología Autoinmune en la Universidad de Colorado.
Camino al mercado
Si bien los datos clínicos son sólidos, el mercado había descontado anteriormente a Kyverna debido al pequeño tamaño de las muestras de sus ensayos y al riesgo de ejecución percibido, según informes de analistas. La empresa tiene un saldo de caja de 279 millones de dólares, lo que proporciona una autonomía de efectivo estimada de 19 a 20 meses frente a un gasto anual de aproximadamente 170 millones de dólares. Un registro previo de valores mixtos de 300 millones de dólares presentado recientemente proporciona liquidez adicional, pero también señala una posible dilución de los accionistas a medida que la empresa se prepara para la comercialización.
El argumento alcista se basa en el potencial de miv-cel como una terapia transformadora de una sola vez no solo para el SPS, sino como una plataforma para otras enfermedades autoinmunes impulsadas por células B, incluida la miastenia gravis generalizada (gMG). Si los próximos ensayos de fase 3 validan estos hallazgos iniciales, el valor de empresa actual de aproximadamente 350 millones de dólares podría representar un punto de entrada temprano.
Los datos positivos proporcionan un evento de reducción de riesgos significativo para Kyverna a medida que avanza hacia la presentación de su BLA. Los inversores ahora estarán atentos a la presentación formal ante la FDA y a cualquier comentario regulatorio posterior, lo que representa el próximo gran catalizador para la empresa.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
