Puntos clave
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) otorgó la aprobación a Arvinas Inc. y Pfizer Inc. para su terapia contra el cáncer de mama, VEPPANU, para pacientes con una forma avanzada de la enfermedad que es común pero difícil de tratar. La decisión marca la primera aprobación de la historia para una nueva clase de fármacos conocidos como degradadores de proteínas PROTAC.
“La aprobación de hoy de la FDA es un momento transformador para Arvinas, ya que logramos nuestro primer medicamento aprobado y la primera terapia PROTAC aprobada de la historia”, dijo Randy Teel, presidente y director ejecutivo de Arvinas, en un comunicado. “Este hito demuestra que la degradación dirigida de proteínas puede traducirse en un impacto clínico significativo”.
La aprobación se basó en un ensayo de fase 3 en el que VEPPANU, también conocido como vepdegestrant, mostró una reducción estadísticamente significativa del 43 por ciento en el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en comparación con el fármaco de tratamiento estándar fulvestrant. Los pacientes que tomaron vepdegestrant tuvieron una mediana de supervivencia libre de progresión de 5 meses, más del doble de los 2,1 meses de los que recibieron fulvestrant.
La terapia está aprobada para adultos con cáncer de mama avanzado o metastásico con receptores de estrógeno positivos (ER+), HER2 negativo que presenta una mutación ESR1. Hasta la mitad de los pacientes con este tipo de cáncer de mama desarrollan mutaciones ESR1, que pueden hacer que los tumores sean resistentes a las terapias endocrinas estándar. Las acciones de Arvinas (ARVN) subieron un 3,7% en las operaciones de la tarde tras la noticia.
La aprobación de VEPPANU introduce una nueva modalidad terapéutica. Los PROTAC, o quimeras dirigidas a la proteólisis, están diseñados para aprovechar la propia maquinaria celular del cuerpo para destruir selectivamente las proteínas causantes de enfermedades. Este enfoque, pionero del cofundador de Arvinas, Craig Crews, de la Universidad de Yale, difiere de los fármacos tradicionales que solo inhiben la función de las proteínas.
La aprobación valida la plataforma de Arvinas y podría allanar el camino para otras terapias de degradación de proteínas en la cartera de la empresa, que incluye candidatos para enfermedades neurodegenerativas y neuromusculares. Los competidores en el espacio de los degradadores de proteínas incluyen empresas como Kymera Therapeutics y C4 Therapeutics.
Arvinas y Pfizer, que han estado desarrollando conjuntamente el fármaco desde julio de 2021, planean seleccionar a un socio externo para gestionar el lanzamiento comercial y maximizar el potencial de mercado del fármaco.
Los eventos adversos más comunes informados en el ensayo VERITAC-2 fueron generalmente de bajo grado e incluyeron disminución de glóbulos blancos, elevación de las enzimas hepáticas, dolor musculoesquelético y fatiga.
La aprobación de vepdegestrant valida la plataforma de degradación dirigida de proteínas de Arvinas, una nueva frontera en la medicina. Los inversores se centrarán ahora en la selección de un socio comercial y en la trayectoria inicial de las ventas para medir la adopción de la terapia en el mercado.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
